Е-МАГАЗИН

100% Гаранция

ВИП ЗОНА

Само за ценители

Инжекция за 3 млн.$ – какво лекува най-скъпото лекарство в света

Надминат е предишният рекорд за най-скъпо лекарство. Препаратът с най-висока цена от 3 млн. долара е „Скайсън”.

Рекордът поставя американската компания Bluebird bio. Предходният рекорд също е поставен от нея, като през пролетта пуска лекарство за 2,8 млн. долара – Зинтегло, което е за лечение на бета таласемия.

Това е рядко наследствено заболяване, при което се нарушава синтезът на хемоглобин и при човек се развива тежка анемия.

Защо в медиите се говори повече за цената на лекарството, отколкото за самото действие на най-новия препарат срещу тежка болест?

По същата причина, поради която новините за трансфера на футболисти вече станаха много по-важни от самата игра.

Лек за царска болест

Заболяването, което се лекува с новото лекарство е сред редките, и за него знаят малко, дори и самите лекари, като се среща при един от 18-50 000 души.

Тази форма на адренолевкодистрофия, която се лекува от новия препарат – Скайсън, се среща още по-рядко.

В САЩ ежегодно се раждат приблизително 5 такива момченца, и компанията планира да пуска лекарства за 10 деца годишно.

Тази болест е наследствена и е до голяма степен сходна с известната ни хемофилия. Мутацията на специфичния ген е рецесивна – слаба, и е разположена в това рамо на женската хромозома, което мъжете нямат.

Именно затова женската полова хромозома се обозначава с буквата Х, тъй като има четири рамена, а мъжката с У, тъй като има само 3 рамена – под микроскоп хромозомите приличат на тези букви.

Вероятността при момичета да се срещнат две Х хромозоми с тази мутация, е близка до нула. Затова при тях на слабия мутантен ген противостои нормален, обикновено силен.

NeuroBoost – в подкрепа на нервната система

В резултат болестта или не се проявява изобщо, или е в лека форма, развива се вече в зряла възраст. При момчетата е по друг начин, те имат една Х хромозома от майката и една У от бащата. Ако от майката са получили слаб и лош ген, то на него няма какво да му противостои, и болестта се развива в пълна степен.

В резултат на нарушаване на обмяната на веществата специфични дълги мастни киселини се натрупват в мозъка, като препятстват нормалното му развитие. Страдат всички мозъчни функции – психика, говор и движение. За избягване на подобно развитие спомага новото лекарство – Скайсън.

Лекарство, но всъщност не е точно такова

Казано по-конкретно, да наричаме инжекцията лекарство съвсем не е правилно. По-скоро това е генно-терапевтичен метод на лечение. Между впрочем, наподобява ваксината на Астра Зенека срещу Ковид.

Основата на препарата е вирусен вектор, само че за него се използват не аденовируси, а лентивируси. В тях се включва ДНК, в която е закодиран специфичен белтък, разрушителен за отлаганията на дългите мастни киселини в мозъка.

Предполага се, че за лечение ще бъде достатъчна само една инжекция, но това далеч не е цялото лечение.

Първоначално от костния мозък на болния се отделят специфични клетки, от които се изолира ДНК на вектора.

Всичко това също изобщо не е лесно, тъй като са необходими множество различни процедури, сред които стимулация на стволови клетки в костния мозък.

Освен това самият болен получава химиотерапия, сходна на тази при лечението на някои видове рак, за да се потиснат определени функции на костния мозък.

Това е необходимо, за да сработи векторът и да се внедрят специфичните модифицирани клетки. Те се размножават и видоизменят, част от тях попадат в мозъка, където и изпълняват своята функция, като разрушават отлаганията от токсични мастни киселини.

Окончателното одобрение все още предстои

Принципно подобни методи на лечение сега се разработват активно по света за лечение на онкологични и други редки заболявания, не само наследствени.

Равносметката от приложението на препарата Скайсън засега не е съвсем безпротиворечива.

За две години изпитвания е използван от 32-ма пациенти, при 3-ма от тях се развива рак на костния мозък. От Федералното управление по безопасност на хранителните продукти и лекарствата (FDA) не изключват в бъдеще това заболяване да възникне и при други пациенти.

Ракът се поддава на лечение и двама пациенти вече са в ремисия. Затова разрешението за регистрация засега е издадено условно, препаратът предстои да доказва своята ефективност.

От FDA отбелязват, че този препарат е подходящ за момчета, които страдат от тази болест, но нямат родни братя и сестри. Костният мозък на последните може да се използва за лечение на болестта на кръвта, но когато нямат, то тогава на помощ идва Скайсън.

Напишете коментар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *

*